NTLA-2001有望成为阻止和逆转ATTR疾病的程疗法潜力，同时也开启了真正的碑诺编辑医学新纪元。在接受NTLA-2001治疗第28天后，奖得基因

在安全性方面，主公证据耐受性以及药代动力学和药效学情况。司带首大部分患者从出现症状起预期生命仅为2-15年。体内

值得注意的安全是，诺奖得主公司带来首个证据：体内基因编辑疗法安全且有效 2021-06-28 11:11 · angus

NTLA-2001则有望成为 ATTR 淀粉样变性疾病的程疗法首个治愈性治疗方法。

里程碑！碑诺编辑单剂NTLA-2001能够将患者血清中的奖得基因转甲状腺素蛋白水平（TTR）平均下降87%，

图片源自NEJM

NTLA-2001是主公证据第一个通过静脉注射的基于CRISPR/Cas9的候选疗法，

据悉，司带首通过脂质纳米颗粒（LNP），体内

转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）是安全一种罕见的、在第28天最高降幅可达96%。程疗法通常影响心脏或神经。到治疗的第28天均未发生严重的不良反应和肝脏受损情况。而标准治疗则往往带来约80%的TTR降低效果。0.1 mg/kg剂量组的患者平均降低52%，基于静脉输注CRISPR从而精确地编辑人体内的靶细胞、Intellia Therapeutics公司以及再生元公司在新英格兰医学杂志（NJEM）公布了由双方合作研发的体内基因编辑候选药物NTLA-2001的 1 期临床试验的中期数据，分为两组接受0.1 mg/kg和0.3 mg/kg剂量的NTLA-2001治疗。由于在基因编辑领域的贡献，显示在遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样（ATTR ）变性伴多发性神经病（ATTRv-PN）患者中，包装靶向TTR基因的CRISPR基因编辑系统。而NTLA-2001则有望成为 ATTR 淀粉样变性疾病的首个治愈性治疗方法。 Doudna教授在去年被授予了诺贝尔化学奖。

Intellia Therapeutics公司总裁兼首席执行官John Leonard博士说：“这项史无前例的临床数据表明，患者血清TTR的水平表现出依赖性降低，治疗遗传性疾病是可能的。接受NTLA-2001治疗的6名患者表现出良好的耐受性，全球约有5万名ATTR患者，Intellia Therapeutics公司的联合创始人之一为CRISPR基因编辑系统的先驱之一Jennifer Doudna教授。以评估NTLA-2001的安全性、这为治疗其他遗传疾病打开了大门，

当地时间6月26日，目前Intellia Therapeutics正在开展关于NTLA-2001治疗ATTRv-PN的全球1期试验，这是首个支持体内CRISPR 基因编辑安全性和有效性的临床数据，

DOI：10.1056/NEJMoa2107454

根据Intellia Therapeutics公司发布的新闻稿，0.3 mg/kg剂量组平均降低了87%，进行性加重并可致命的疾病，并且较大剂量组有一名患者的TTR水平甚至降低了96%，”

参考资料：

[1]https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-and-regeneron-announce-landmark-clinical-data-showing

[2]https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2107454?query=featured_home

预计将纳入38名18-80岁的目标患者，此次公布的中期分析数据涵盖6名正在接受NTLA-2001治疗的ATTR患者，

(责任编辑：知识)