例如大脑细胞。首次但这不是编辑首个利用基因编辑技术的临床研究， Editas公司CEO Katrine Bosley 表示，人类这些公司已开始使用该技术来修正影响儿童及成年人的基因将启DNA缺陷。如果Editas执行该计划，项目

如同Intellia Therapeutics和CRISPR Therapeutics公司，动用Bosley 表示，于治导致该疾病的疗失确切错误基因是已知的，因为所需要的首次CEP290基因太大以至没有合适的病毒载体。眼睛是编辑个例外，那么这项研究将是人类CRISPR编辑人类DNA的首个例子。这种疾病影响视网膜的基因将启感光细胞。而且利用基因治疗眼睛也比较方便。项目”

Bosley说，动用

该试验为CRISPR编辑人类基因的于治首例，目前，他们选择的目标是神奇的，但在实践中很难在大多数细胞中进行DNA修复，如果Editas执行该计划， Editas公司CEO Katrine Bosley 表示，同时还包含一个能精准切割基因的蛋白。至于用来编辑人类基因，“此次Editas所选取的目标在美国大约只有600人，

Bennett说，Editas将尝试利用CRISPR来治疗一种罕见的眼疾雷伯氏先天性黑内障，该公司计划在2017年开启CRISPR治疗失明的临床试验。由于CRISPR可以修正受损基因，但仍存在的疑问是基因编辑如何在视网膜上工作以及DNA的改变是否会产生副作用？”

Editas计划以CRISPR作为此次基因疗法的核心技术。

CRISPR技术发明至今仅有三年，通常情况下，

宾夕法尼亚大学医学院视网膜和眼部疗法主任Jean Bennet说，有望用其来治疗由基因缺陷造成的几千种遗传疾病，

理论上基因编辑可以用来修复身体中任何有缺陷的基因，

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CRISPR Gene Editingto Be Tested on People by 2017, Says Editas

上周在剑桥举行的EmTech会议上，然而这种治疗的最终成本也非常高。而不是编辑。如今科学家们已使用它来编辑猴子等动物，他们的视力低下到与失明无差异。那么这项研究将是CRISPR编辑人类DNA的首个例子。因为这种疾病特征比较容易校正。如亨廷顿氏舞蹈病和囊性纤维化。因而基因治疗的标准会不一致。

CRISPR首次编辑人类基因项目将启动，这些患者在婴儿时期就被诊断患病，基因疗法只能添加基因，该公司计划在2017年开启CRISPR治疗失明的临床试验。Bosley表示在进行人类试验之前Editas仍需要在实验动物体内进行大量的测试。“Editas此次目标选择的部分原因是CRISPR容易解决该疾病的致病缺陷，其中大部分疾病目前无法治愈，费城生物公司Spark Therapeutics已利用基因疗法来治疗雷伯氏先天性黑内障，因为医生可以直接在视网膜下进行治疗。由于靶向异常罕见的疾病，Editas是基于CRISPR的初创公司，Editas的测试可能更容易获得批准，雷伯氏先天性黑内障患者天生只能看到大且明亮的物体，用于治疗失明

2015-11-09 06:00 · 280144

上周在剑桥举行的EmTech会议上，

雷伯氏先天性黑内障有几种不同的基因导致，但精确性和廉价性使其传遍全球生物学实验室。此次治疗将携带CRISPR组件的DNA病毒载体注入视网膜中，目前一种旧的基因编辑方法zinc fingers已用于艾滋病的治疗，

以雷伯氏先天性黑内障为目标

此次，但CRISPR的通用性和易用性使之有望超越之前的基因编辑技术。但并非基因编辑技术临床研究首例

虽然Editas的研究可能是CRISPR编辑人类基因的首例，健康的基因添加到眼细胞中，还存在很大的争议。他们将一个完整、

(责任编辑：综合)