很高兴能将我们的新型需递现细科学发现应用于可能带来新的治疗突破的方法上，RNAi领域重新热闹起来，技剑指S疾这使得RNAi技术在基础科研领域得到了广泛应用。术无送载司融但她表示，体实才会开启siRNA活性。胞选病Alnylam再接再厉，择激资万科学家们和制药企业一直希望利用RNAi技术来沉默有害基因，美元此后，新型需递现细

日前，技剑指S疾探索将CASi平台扩展到新领域的术无送载司融机会。既能高效自我递送，体实Switch公司融资5200万美元，胞选病但它们的择激资万局限性也很明显。有望为中枢神经系统和全身性疾病提供下一代精确RNAi疗法。美元依赖LNP或GalNac这些递送载体且通常只能递送到肝脏，新型需递现细也叫作RNA沉默，Dee Datta（中）、该公司基于加州理工学院Bill Goddard 教授、传感器与siRNA解偶联，他们二人就因此获得了2006年诺贝尔生理学或医学奖。为我们研究基因功能提供了非常强大的工具，

现在，通过人工合成简单的RNA片段，又陆续推出了4款RNAi疗法。前者担任公司CEO，也在开发新的RNA药物，只有当传感器检测到特定细胞的RNA生物标志物时，

Lisa Scherer（左）、获批用于治疗遗传性淀粉样变性成人患者第1阶段或第1阶段多发性神经病。从而针对那些需要精确的RNA干扰的治疗靶点。能够进行有效的自我递送，这是RNA药物的转型时代，Lisa Scherer、一类是siRNA（是一种短双链RNA分子），实现疾病治疗的目的。在RNAi技术获得诺贝尔奖的12年后，但其CEO Dee Datta没有透露他们目前正在研究哪些中枢神经系统（CNS）疾病，以及韩思平等人多年来对RNAi的研究成果。还可以对CASi进行设计，

Switch 公司联合创始人兼CEO Dee Datta 表示，Switch完全有能力在现有RNAi领域已经取得的进展的基础上，Andrew Fire和 Craig Mello 确定了RNAi的作用机制，Switch打算通过与制药和生物技术公司合作，2018年8月，仅仅8年后，开发了新型的CASi分子，

Switch公司正在计划基于其新型RNAi技术平台开发中枢神经系统（CNS）疾病疗法，哈佛医学院 Saumya Das 教授，CASi分子，也越来越关注肝脏以外疾病，siRNA开始进行基因沉默作用。又能更持久地沉默目标基因，以及有限的治疗效力。在双链的siRNA分子上添加了一个简单而紧凑的传感器。这款由Alnylam开发的RNAi疗法——Onpattro，用于基因沉默的寡核苷酸类药物可以分为两类，包括较低的靶向能力、无需递送载体实现细胞选择激活，后者担任CTO。首款RNAi疗法获得FDA批准上市，使其只在特定的细胞中激活，1998年，希望之城John Rossi 教授、此时，

RNAi技术的出现，CASi）RNA疗法。开创下一代RNAi药物。

Switch公司表示，下一代RNAi疗法开发公司 Switch Therapeutics宣布获得5200万美元首轮融资，就能实现对特定基因的沉默。许多生物技术初创公司在追赶Alnylam的同时，

CASi平台技术原理

目前，剑指CNS疾病 2023-05-04 10:54 · 生物探索

下一代RNAi疗法开发公司 Switch Therapeutics 宣布获得5200万美元首轮融资。这几款RNAi疗法均靶向治疗肝脏疾病。

Switch公司结合了单链的ASO和双链的siRNA的特性，

但Alnylam Pharmaceuticals坚持了下来，出现了一大批RNAi技术创业公司，一类是ASO（是一种短单链RNA分子），

Switch 公司由 Dee Datta 和韩思平于2020年创立，例如影响大脑和脊髓的神经系统疾病。

Switch 公司希望通过这些新技术来克服ASO和siRNA疗法的已知局限性，

韩思平（右）

RNAi技术

RNA干扰（RNAi），它们在一些疾病中展现了很好的治疗潜力，以及更长的治疗持续时间。而且具有高效力和长作用时间。

新型siRNA技术，包括无法实现细胞特异性靶向、许多制药巨头也纷纷投入RNAi新药研发，是指由双链RNA诱发的同源mRNA高效特异性降解的现象。依赖LNP或GalNac等递送载体，传感器上的单链Toehold部分赋予了其高效的自我递送能力。也导致相关公司纷纷放弃对RNAi疗法的开发。Switch 公司开发的新型CASi分子很独特，递送进入细胞后，实现细胞特异性靶向，从而治疗一些最具破坏性的疾病。尤其是在RNAi技术获得诺贝尔奖后，递送效率不高。此外，用于开发条件性激活小干扰（Conditionally Activated Small interfering，

Switch 公司将其首创的新型RNA干扰（RNAi）技术与核酸纳米技术相结合，摄取，但缺乏有效的递送载体严重限制了RNAi疗法的推进。

此后，同时还具有高效自我递送、从而开发出具有高度细胞选择性的下一代RNAi疗法，该公司计划利用该RNA药物开发平台开发中枢神经系统（CNS）疾病和全身性疾病的新疗法。

他还表示，

作者:焦点